L’Épidyolex est un médicament à base de CBD prescrit aux enfants atteints de certaines formes d’épilepsie. Ce traitement, commercialisé par l’entreprise britannique Jazz Pharmaceuticales, aide des milliers de jeunes patients à travers le monde.
Étant donné son efficacité, notamment dans le cas des formes réfractaires, de plus en plus de pays — où le cannabis est interdit — envisagent de faire une exception, et d’autoriser l’Épidiolex. C’est par exemple le cas du Japon qui a autorisé des essais cliniques en milieu hospitalier afin d’évaluer à la fois l’innocuité du traitement, mais aussi son efficacité.
Bien que cela ne remette — a priori — pas en cause son autorisation de mise sur le marché, les résultats préliminaires d’un essai clinique phase 3 sont un peu décevants…
Qu’est-ce que l’Épidiolex/Épidyolex ?
Épidiolex, orthographié “Épidyolex” en Europe, est un médicament à base de cannabidiol (CBD) approuvé pour le traitement de certaines formes rares et sévères d’épilepsie, notamment le syndrome de Dravet et le syndrome de Lennox-Gastaut.
C’est ni plus ni moins le premier traitement à base de cannabinoïdes approuvé par les autorités américaines et européennes. À titre informatif, l’Épidyolex est autorisé en France.
Ce traitement a gagné en notoriété à travers le monde grâce à l’histoire de Charlotte Figi, une petite fille américaine souffrant du syndrome de Dravet, une forme rare d’épilepsie résistante aux traitements conventionnels.
À seulement cinq ans, Charlotte subissait des centaines de crises par semaine, mettant sa vie en danger. Ses parents, désespérés, ont alors décidé d’essayer un traitement à base de CBD, qui a réduit ses crises de manière spectaculaire. L’histoire de Charlotte a non seulement sensibilisé le public aux bienfaits potentiels du CBD pour traiter l’épilepsie, mais a également joué un rôle crucial dans l’acceptation et la légalisation des médicaments à base de cannabis.
Épidiolex est commercialisé par Jazz Pharmaceuticals, une société biopharmaceutique fondée en 2003 et basée en Irlande, également à l’origine du Sativex, un médicament à base CBD/THC prescrit aux personnes atteintes de sclérose en plaques.
Essai clinique de l’Épidiolex au Japon : une efficacité remise en cause ?
L’étude porte sur le cas de 62 jeunes patients (âgés de 1 à 18 ans) atteints de formes rares d’épilepsie. Les chercheurs souhaitent, entre autres, déterminer si pendant les 16 semaines de traitement à l’Épdiolex, la fréquence de crises diminue. Par ailleurs, les enfants et ados feront l’objet de plusieurs contrôles répartis sur 52 semaines afin d’évaluer l’innocuité du médicament.
Essai clinique ouvert phase 3 à un seul bras… Quezako ?
Avant d’aller plus loin, clarifions un peu le jargon scientifique. En effet, l’étude dont il est question ici est un “essai clinique ouvert de phase 3 à un seul bras”. Pour beaucoup d’entre nous, c’est… du charabia
On décortique :
👉 Essai clinique : Il s’agit d’une étude scientifique menée pour tester de nouveaux traitements, médicaments ou interventions sur des participants humains. Les essais cliniques sont essentiels pour déterminer si un traitement est sûr et efficace avant qu’il ne soit approuvé pour une utilisation générale.
👉 Ouvert : Dans un essai “ouvert”, à la fois les chercheurs et les participants savent quel traitement est administré. Cela contraste avec un essai “en double aveugle” où ni les participants ni les chercheurs ne savent qui reçoit le traitement actif ou un placebo, ce qui aide à éliminer les biais.
👉 Phase 3 : Les essais cliniques sont menés en plusieurs phases :
– Phase 1 : Test sur un petit groupe de volontaires pour évaluer la sécurité, la posologie et les effets secondaires.
– Phase 2 : Test sur un groupe plus large de personnes ayant la maladie ou la condition pour évaluer l’efficacité et affiner la sécurité.
– Phase 3 : Test sur un grand groupe de patients (souvent des milliers) pour confirmer l’efficacité, surveiller les effets secondaires, comparer le traitement à des traitements standards, et recueillir des informations pour une utilisation sûre à grande échelle.
👉 À un seul bras : Un “bras” dans un essai clinique fait référence à un groupe de participants qui reçoivent un traitement spécifique. Dans un essai à un seul bras, tous les participants sont placés dans le même groupe et reçoivent le même traitement expérimental. Dans un essai clinique “à deux bras” ou “randomisé”, un groupe de participants reçoit le traitement expérimental et un autre groupe reçoit un placebo ou un traitement standard pour comparaison.
Quels sont les résultats de cet essai ?
Dans un communiqué de presse, Rob Iannone (vice-président exécutif, directeur mondial de la recherche et du développement de Jazz Pharmaceuticals) explique que “l’essai n’a pas atteint le critère d’efficacité principal” mais que “des améliorations numériques ont été observées dans le critère d’évaluation principal et plusieurs critères d’évaluation secondaires. Aucun nouveau signal de sécurité n’a été observé dans l’essai.”
Concrètement : la diminution de la fréquence des crises d’épilepsie des patients japonais n’est pas significative, au regard de résultats recueillis lors de précédents essais. En effet, comme le rappelle Rob Iannone, le profil clinique global d’Epidyolex a été établi dans cinq essais cliniques de phase 3 sur plus de 900 patients.
Il se dit d’ailleurs “confiant quant aux résultats” et souligne que les données recueillies soutiennent l’avancement du programme au Japon. Sans donner plus de détails, il explique que, bien que la fréquence des crises n’ait pas significativement diminué, “des améliorations numériques ont été observées dans le critère d’évaluation principal et plusieurs critères d’évaluation secondaires. Aucun nouveau signal de sécurité n’a été observé dans l’essai.”
En bref, les résultats de cet essai clinique sont mitigés, mais cela ne semble remettre en cause ni son efficacité, ni sa prochaine autorisation sur le marché japonais.
